Zanvastro adıyla pazarlanacak zilganersen adlı ilaç, hastalığın altında yatan mekanizmayı hedefleyen ilk tedavi olma özelliğini taşıyor. İlaç, hem çocuk hem de yetişkin hastaların tedavisi için onaylandı. Ancak tıp dünyasında önemli bir gelişme olarak değerlendirilen ilacın fiyatı da tartışma yarattı. Üretici Ionis Pharmaceuticals, ilacın doz fiyatını 285 bin dolar olarak açıkladı.
ALEXANDER HASTALIĞI NEDİR?
Alexander hastalığı, GFAP adlı gende meydana gelen mutasyonların yol açtığı çok nadir bir nörolojik hastalık. Bu gen, beyindeki destek hücrelerinde bulunan glial fibriller asidik proteinini (GFAP) üretir.
Genetik değişiklik nedeniyle anormal GFAP proteini beyindeki destek hücrelerinde birikiyor. Zaman içinde bu birikim sinir sistemindeki hücrelere zarar vererek beynin işlevlerini bozuyor.
Hastalık özellikle çocukluk çağında ortaya çıkabiliyor ancak yetişkinlerde başlayan formları da bulunuyor.
Belirtiler hastalığın ne zaman başladığına göre değişiyor. Küçük çocuklarda gelişim geriliği, nöbetler, kaslarda sertlik ve hareket sorunları görülebiliyor. Daha ileri yaşlarda başlayan vakalarda ise konuşma ve yutma güçlüğü, denge ve koordinasyon bozukluğu, kas güçsüzlüğü ve hareket kabiliyetinde giderek azalma ortaya çıkabiliyor.
Hastalık son derece nadir. ABD'de 1.000'den az kişinin Alexander hastalığıyla yaşadığı tahmin ediliyor.
YILLARDIR HASTALAR İÇİN TEDAVİ YOKTU
Alexander hastalığında bugüne kadar hastalığın ilerlemesini değiştiren onaylı bir tedavi bulunmuyordu. Tedavi daha çok hastalığın yol açtığı belirtileri kontrol etmeye ve hastaların yaşam kalitesini korumaya yönelikti.
Zilganersen bu nedenle yalnızca yeni bir ilaç değil, hastalığın biyolojik nedenini hedefleyen ilk tedavi olarak öne çıkıyor.
İlaç, GFAP proteininin anormal birikimini azaltmayı hedefliyor. FDA, Zanvastro'yu bu mekanizmayı doğrudan hedefleyen ilk tedavi olarak tanımlıyor.
KLİNİK ÇALIŞMADA YÜRÜME HIZI ARTTI
İlacın etkinliğinin değerlendirildiği çalışmada, zilganersen alan hastalarda 61 haftalık takip sonunda yürüme hızında istatistiksel olarak anlamlı iyileşme görüldü.
Tedavi, sağlık çalışanı tarafından üç ayda bir omurilik kanalına yapılan enjeksiyon şeklinde uygulanıyor.
Araştırmacılar ilacın hastalığın ilerlemesini ne ölçüde değiştirebileceğini ve uzun vadeli etkilerini izlemeye devam ediyor.
BİR DOZU 285 BİN DOLAR
Bilimsel gelişmenin yanında ilacın fiyatı da tartışmanın merkezine yerleşti.
Ionis Pharmaceuticals, Zanvastro'nun doz fiyatını 285 bin dolar olarak belirledi. İlacın üç ayda bir uygulanması nedeniyle yıllık tedavi maliyeti de oldukça yüksek bir seviyeye çıkıyor.
Alexander hastalığının çok az sayıda kişiyi etkilemesi, ilacın geliştirilmesindeki ekonomik denklemi de farklılaştırıyor. Şirket ise ilacın ABD'de önümüzdeki haftalarda kullanıma sunulmasını bekliyor.
HASTALAR İÇİN “MUCİZE” OLARAK GÖRÜLÜYOR
İlacın klinik çalışmasına kızıyla birlikte katılan ailelerden biri olan Jenny Pearson, FDA onayını hastalar ve aileleri açısından büyük bir umut olarak değerlendirdi.
Yıllardır Alexander hastalığı için hastalığın kendisini hedefleyen bir tedavi bulunmaması nedeniyle, onay aileler açısından yeni bir dönemin başlangıcı anlamına geliyor.
Ancak uzmanların önünde hâlâ önemli sorular bulunuyor: Tedavinin hastalığın ilerlemesini uzun vadede ne kadar yavaşlatacağı, yaşam süresine etkisi ve farklı yaş gruplarındaki hastalarda sonuçların nasıl olacağı araştırılmaya devam edecek.
Alexander hastalığı için ilk ilacın geliştirilmiş olması önemli bir bilimsel eşik. Ancak 285 bin dolarlık doz fiyatı, bu yeni tedaviye hastaların ne ölçüde erişebileceği sorusunu da beraberinde getiriyor.
